RÉUNIS AU MINISTÈRE de la Santé, les principaux acteurs de la lutte contre les maladies rares ont établi un bilan à un an du plan lancé le 20 novembre 2004. Le colloque « Maladies rares – Bilan à un an et perspectives » a notamment été l’occasion de faire le point sur la prise en charge des médicaments dits orphelins.
Dans son discours de clôture, le ministre de la Santé, Xavier Bertrand, a rappelé le doublement du fonds annuel alloué à Orphanet (www.orpha.net), plate-forme d’information sur les maladies rares. Parallèlement, 67 premiers centres de référence ont été labellisés, avec un objectif de 100 centres labellisés d’ici à la fin de 2006. Ces centres sont en effet le meilleur outil de diagnostic et de prise en charge des maladies rares, dont la fréquence ne dépasse pas par définition 5 cas pour 10 000 personnes. Il est donc naturellement prévu de développer les liens entre les centres de référence et les maisons du handicap, en cours d’installation dans tous les départements. De plus, le ministère prévoit de simplifier les procédures de prise en charge des frais de transports pour les malades suivis dans les centres de référence, une demande importante de leur part. Xavier Bertrand a également annoncé la mise en place d’un comité de coordination inter-régimes rattaché à l’assurance-maladie, chargé d’homogénéiser la prise en charge des maladies rares en relation avec les experts des centres. Enfin, le ministre a annoncé la prise en charge exceptionnelle de certains soins n’entrant pas dans le périmètre habituel du remboursement, mais nécessaires au traitement de certaines pathologies (comme la crème écran total pour les patients souffrant de Xeroderma pigmentosum). Xavier Bertrand a affirmé plus généralement : «Nous mettrons en place, dans le cadre des affections longue durée, avec la HAS (Haute Autorité de la santé) , des procédures exceptionnelles ou dérogatoires qui compléteront les dispositifs existants, afin de prendre en charge tous les produits de santé indispensables au traitement, et quel que soit leur statut. Ces dispositifs seront mis en place avant la fin de l’année 2006.»
Faciliter l’accès aux médicaments orphelins.
L’accès au traitement est en effet un enjeu majeur dans ces maladies dont les cas sont tellement rares que les médicaments ne sont pas développés, car insuffisamment profitables. Le Dr Françoise Weber, conseillère technique au cabinet du ministre de la Santé, a rappelé les critères de désignation du médicament « orphelin » définis depuis la directive CE n° 141/2000 : concerner une maladie rare (moins de 5 cas sur 10 000) ou avoir un développement non profitable. La procédure de désignation tient également compte de paramètres comme la menace que représente la maladie sur la vie du patient, l’existence d’une invalidité chronique et la «clause de besoin», selon laquelle il n’existe à ce jour pas de traitement ni de prévention efficace. Le Dr Weber a précisé que les médicaments orphelins devaient être soumis au même degré d’exigence que les autres médicaments en termes de qualité et de sécurité. Une fois désigné comme tel, le médicament orphelin bénéficie d’avantages tels qu’un conseil scientifique gratuit pour le développement, des financements de recherche, une procédure centralisée d’AMM européenne, l’exonération de redevances et, surtout, l’exclusivité commerciale dix ans après l’AMM.
A ce jour, 535 dossiers de demande de désignation ont été déposés, 328 médicaments ont été désignés, 23 AMM centralisées ont été accordées pour 26 indications, «ce qui est considérable», estime Françoise Weber. Dix-sept sont remboursés en France et, parmi les non-remboursés, un n’est pas commercialisé et les autres sont en cours de procédure. Selon le Dr Weber, la France brille par la qualité et l’homogénéisation de ses prises en charge. «La plupart des médicaments orphelins désignés sont soit entrés dans le remboursement de droit commun, soit en cours de procédure pour l’être», explique-t-elle. Pour ceux qui sont hors liste, les essais cliniques demeurent selon elle «la voie privilégiée pour entrer dans la prise en charge quand on n’a pas d’AMM», car ils permettent notamment d’améliorer la connaissance de la maladie et du traitement. Il est aussi possible d’avoir recours à une ATU (autorisation temporaire d’utilisation) pour un médicament hors AMM, en cours de développement ou autorisé à l’étranger, à condition qu’il existe un besoin, que la maladie soit rare et que le traitement soit impossible à développer dans le cadre d’un essai clinique. Enfin, si la préparation hospitalière est considérée comme un «pis-aller» pour des raisons de sécurité et de perte de la connaissance, il existe des possibilités exceptionnelles comme la prise en charge à l’hôpital de traitements très onéreux sur la liste hors GHS (groupement homogène de séjour). Pour les cas actuellement dérogatoires, des protocoles seront progressivement mis en place avec l’aide des centres experts, via le comité national inter-régimes. Au final, conclut le Dr Weber, «le point qui restera à résoudre est l’offre en médicament».
Les centres de référence
Réseau CHU, le site portail des centres hospitaliers régionaux et universitaires a mis en ligne la liste et les coordonnées des centres de référence des maladies rares. Ils sont soixante-sept à ce jour, présentés par pathologies et par ordre alphabétique. La liste sera régulièrement actualisée.
Adresse : www.reseau-chu.org (onglet « Maladies rares », en bas de la colonne de gauche).
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