nvMCJ : le pentosan autorisé pour une jeune fille britannique

Depuis janvier 2003, un jeune homme de 19 ans reçoit un traitement expérimental, le pentosan polysulfate, pour une infection par le nouveau variant de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. Ce médicament, qui est injecté directement au niveau des ventricules cérébraux car il ne passe pas la barrière hémato-encéphalique, permet in vitro une prolongation de la survie des lignées cellulaires atteintes de scrapie (« le Quotidien », du 9 mars 2003).
En septembre 2003, les neurologues chargés du suivi de Jonathan Smith qui vit actuellement en Irlande du Nord, annonçaient que « la progression de la maladie avait été stoppée nette depuis le début du traitement et une amélioration clinique avait été notée » (« le Quotidien » du 30 septembre 2003).
Elisabeth Butler Sloss, le juge britannique qui avait autorisé l'utilisation de ce traitement en décembre 2002 était passée outre l'avis du Comité britannique sur la sécurité des médicaments qui avait conclu à « l'absence de preuve de l'efficacité possible de ce traitement chez l'homme et que les expérimentation animales doivent être poursuivies ». Elle vient de rendre un nouvel avis en autorisant l'utilisation de ce médicament chez une jeune fille de 18 ans dont l'état neurologique lui permet encore de marcher et de nager, mais dont les capacités de compréhension reste proches de celles d'un enfant. En conséquence, cette jeune fille n'a pas pu donner son consentement à l'utilisation d'un médicament pouvant induire des hémorragies cérébrales, des troubles neurologiques, voire un décès.
Le juge a pris la décision d'autoriser le traitement chez cette jeune fille en accord avec la demande des parents au vu des bons résultats obtenu chez les jeunes hommes déjà traités. Néanmoins, pour protéger cette patiente, la juge s'engage à poursuivre les médias qui dévoileraient son nom ou l'hôpital où elle est traitée.

« BMJ », vol. 327, p. 886, 18 octobre 2003.