nvMCJ : deux patients traités par pentosan polysulfate en Grande-Bretagne

Publié le 09/03/2003

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En octobre 2002, les parents de deux jeunes britanniques - un jeune homme de 18 ans et une fille de 15 ans - avaient contacté les autorités sanitaires britanniques afin d'obtenir l'autorisation d'expérimenter un nouveau traitement du nouveau variant de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. L'état de santé de ces deux patients étaient considéré comme très grave et les parents sollicitaient l'autorisation d'utiliser du pentosan polysulfate en injection au niveau des ventricules cérébraux. Ce médicament, qui permet in vitro une prolongation de la survie des lignées cellules atteintes de scrapie, ne passe pas la barrière hémato-encéphalique. Le Comité britannique sur la sécurité des médicaments a conclu qu'il n'existait « pas de preuve de l'efficacité possible de ce traitement chez l'homme et que les expérimentations anomales devaient être poursuivies ». Les parents des deux enfants ont fait appel en décembre 2002 à la Haute Cour de justice britannique et un jugement a été prononcé par le juge Elisabeth Butler Solss en faveur de la mise en place du traitement chez ces deux patients.
Les injections ont été effectuées début janvier 2003 et le jeune homme de 18 ans - chez qui le diagnostic a été porté en septembre 2001 et qui vit en Irlande du Nord - a reçu une seconde injection environ un mois plus tard. Selon l'AFP, « l'état clinique du jeune Jonathan s'était stabilisé selon la famille et, si l'on en croit les statistiques, ce patient aurait déjà dû mourir en raison d'un espérance de vie moyenne de quatorze mois ».
Rappelons que le pentosan sulfate a déjà été utilisé par voie orale dans le traitement des cystites interstitielles et certaines maladies inflammatoires chroniques de l'intestin ; la forme injectable a été arrêtée en Europe au milieu des années 1980. Chez les animaux, il est aussi utilisé dans le traitement de l'arthrite, mais on ne connaît pas encore parfaitement son mode d'action.

Dr Isabelle CATALA