Nouvel essai de thérapie génique pour les bébés bulle

Publié le 23/07/2010

Un nouvel essai de thérapie génique pour traiter des "bébés bulle", atteints de (DICS-X) devrait débuter à l'automne. Le DICS-X, déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X est une maladie génétique rare privant ces enfants de défenses immunitaires. En mars 1999, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina (hôpital Necker-Enfants malades-APHP, Paris/université Paris Descartes) traitaient pour la première fois au monde par thérapie génique des enfants privés de défenses immunitaires. Cette méthode consiste à insérer une copie normale du gène altéré dans l’organisme des enfants malades. Onze ans après, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. Depuis la thérapie a été perfectionnée afin d'éviter les complications rencontrées aux débuts de cette aventure. L'équipe vient donc de recevoir l'aval des autorités sanitaires, pour un nouvel essai clinique pour cinq enfants atteints de la même maladie. "L'essai démarrera à l'automne", indique le Pr Fischer. Cinq autres petits malades seront traités au Royaume-Uni.