Médicaments orphelins : harmoniser et fluidifier les pratiques

Publié le 26/02/2015

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Même si l’industrie pharmaceutique reste encore frileuse, le nombre de médicaments orphelins qui ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) a augmenté ces dernières années. L’accès à ces nouvelles thérapies reste l’un des revendications prioritaire des associations de patients.

« La réglementation européenne sur les médicaments orphelins est autonome et centralisée », explique Christophe Duguet, directeur des actions revendicatives de l’AFM téléthon. Un médicament est désigné comme orphelin par la commission européenne lorsqu’il est destiné « soit, au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie rare entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique dont la prévalence ne dépasse pas 5 personnes sur 10 000 ».

Une exclusivité commerciale de 10 ans

L’obtention du statut médicament « orphelin » est délivrée seulement par la commission européenne de Bruxelles. Si le médicament obtient une AMM, il bénéficie d’une exclusivité commerciale de dix ans. Pendant cette période, aucun autre médicament directement concurrent ne peut être mis sur le marché. L’Union européenne (UE) s’abstient d’accepter une autre demande d’AMM, de l’accorder ou de faire droit à une demande d’extension d’AMM existante pour un médicament similaire. Passer cette période d’exclusivité, les médicaments orphelins perdent le statut « orphelin », et peuvent être concurrencés et génériqués. « L’intérêt de ce dispositif est d’inciter les laboratoires à développer des médicaments sur des niches très étroites », précise Christophe Duguet.

Les démarches d’homologation mènent aux ATU

Si un médicament n’a aucune AMM (mondiale) ou s’il a une AMM dans un pays hors UE et qu’il représente un intérêt important pour un patient et qu’il n’y a aucune alternative, la France peut le rendre disponible grâce à une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) du médicament. Dans ce cas-là, la France « est un bon élève de l’Europe car le système français d’ATU permet un accès anticipé au médicament orphelin », poursuit Christophe Duguet. L’ATU peut également être effective quand un médicament orphelin possède une AMM hors UE et qu’aucun laboratoire ne souhaite le développer. « Ce qui est important c’est que ce dispositif pour les médicaments orphelins est un dispositif qui est monté en puissance », souligne Christophe Duguet. En 2011, 4 médicaments orphelins ont obtenu une AMM alors qu’en 2014, on en dénombre 12. Mais même si l’innovation thérapeutique s’accentue, « ce n’est pas suffisant face au millier de maladies rares. On est encore loin de l’ensemble des besoins thérapeutique à couvrir », poursuit Christophe Duguet. Sur les 8 000 maladies rares, seulement 1 % ont un traitement spécifique. Depuis la mise en place du dispositif médicaments orphelins, en 2000, une centaine de médicaments ont obtenu une AMM. Aujourd’hui, environ 70 médicaments orphelins disposent d’une AMM en France et 19 sont en cours de procédure. En janvier dernier, le comité des médicaments orphelins (COMP) de l’agence européenne des médicaments (EMA) leur a accordé un avis favorable pour la désignation « médicaments orphelins ».

Fluidifier certaines démarches

« On espère vivement avoir des mécanismes qui facilitent l’évaluation thérapeutique des médicaments, leur intérêt relatif et ce serait tout à fait souhaitable que les mécanismes de fixation des prix soient harmonisés au niveau européen car l’ensemble du « process » est très long. Imaginez, que lorsqu’un laboratoire a obtenu au niveau européen une AMM il doit ensuite auprès de chaque pays, de chaque système de santé, négocier au cas par cas la commercialisation de son médicament et son remboursement. Dans chacun des pays, cela peut concerner une poignée de personne. L’enjeu est d’accélérer l’accessibilité », conclut le directeur des actions revendicatives de l’AFM Téléthon.

Sophie Martos