Maladie de Gaucher de type 3 : une extension d'indication pour Cerezyme

Publié le 30/09/2003

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L'imiglucérase, commercialisée par le Laboratoire Genzyme sous le nom de Cerezyme, a reçu de l'Agence européenne du médicament une extension d'indication. Depuis 1997, cette forme recombinée de la glucocérébrosidase était indiquée pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Elle pourra dorénavant être également utilisée pour soigner les malades atteints par la forme neuropathique chronique (type 3) de cette maladie génétique orpheline.
La maladie de Gaucher est causée par un déficit enzymatique en bêta-glucocérébrosidase qui conduit à l'accumulation d'un glycolipide (glucocérébroside) au niveau des macrophages. Les patients souffrent d'anémie, de thrombopénie, d'hémorragies, d'hépatomégalie, de splénomégalie et d'atteintes osseuses de gravité variable. Chez les malades atteints par le type 3 de la maladie, ces symptômes sont associés à une atteinte progressive du système nerveux central.
Administré par voie intraveineuse, Cerezyme se substitue à l'enzyme déficiente des malades, relance la dégradation du glucocérébroside et restaure les fonctions biologiques altérées par la maladie.

Le Quotidien du Mdecin