EN 1997, quatre associations de patients décident de faire front commun en faveur des patients européens atteints de maladies rares, voire très rares, comme celle du chromosome 11q, qui concerne environ 40 familles en Europe. L'objectif est de fédérer leurs revendications et de coordonner les travaux sur les médicaments orphelins. Dix ans plus tard, l'Association française contre les myopathies (AFM), l'association Vaincre la mucoviscidose (VLM), la Ligue nationale contre le cancer (Lncc) et l'Association française de lutte contre le sida (Aides) ont montré la pertinence de leur ambition. Eurordis, l'Organisation européenne pour les maladies rares (Rare Diseases Europe), représente aujourd'hui plus de 600 associations de malades réparties sur 33 pays, dont 22 au sein de l'Union européenne. «Au-delà du développement de thérapies et de la recherche, il s'agit de changer le regard sur les personnes vivant avec des maladies rares, de créer du lien social, un cadre rendant possible les stratégies de vie individuelles et collectives», indique Yann Le Cam, directeur général d'Eurordis.
Le premier combat mené par Eurordis a concerné les médicaments orphelins, avec l'adoption, dès 1999, d'un règlement par le Parlement européen. Huit ans plus tard, 449 médicaments ont obtenu la désignation de médicament orphelin et 33 ont reçu une autorisation de mise sur le marché pour le bénéfice potentiel de 1,6 million de patients dans l'UE. Un pas supplémentaire est franchi en 2006 avec le règlement européen sur les médicaments pédiatriques, qui prévoit notamment la mise au point de dosages et de formes d'administration spécifiques des médicaments orphelins pour les enfants atteints de maladies rares.
Une priorité dans l'UE.
Grâce à Eurordis, les maladies rares sont devenues une priorité de l'UE et ont toujours bénéficié, à ce titre, du soutien des programmes cadres de recherche. Des politiques publiques ont été également adoptées dans certains domaines au Danemark, aux Pays-Bas, en Italie, en Espagne et en Allemagne. Des plans nationaux pour les maladies rares existent déjà en France et entreront bientôt en vigueur en Espagne, au Luxembourg, au Portugal et en Bulgarie. En outre, une conférence européenne sur les maladies rares se tient tous les deux ans, regroupant près de 600 participants.
Autre avancée significative : les «relations favorables instaurées avec les sociétés pharmaceutiques», soulignent les responsables d'Eurordis. «Eurordis s'est toujours battue pour que les malades deviennent des acteurs majeurs du processus d'élaboration des traitements, notamment dans le cadre des essais cliniques. L'adoption récente par le Conseil d'Eurordis d'une charte pour les essais cliniques concernant les maladies rares ouvre la voie à des rapports plus fructueux et transparents entre les promoteurs et les associations de patients.»
Il reste néanmoins de nombreux défis : sensibiliser davantage les professionnels de santé, développer l'accès aux informations sur les maladies rares, réduire les retards de diagnostic, assurer l'accès aux soins et améliorer la qualité de vie et l'intégration sociale des personnes concernées. L'accès aux médicaments orphelins dans l'ensemble des Etats membres de l'Union européenne, mais aussi leur coût et leur mode de remboursement, comptent parmi les principaux défis à relever. Dans cette optique, Eurordis a proposé de mettre sur pied un comité européen sur la transparence dans le domaine des médicaments orphelins. «Nous poursuivrons nos travaux jusqu'à l'adoption effective du règlement européen sur les thérapies innovantes», souligne Christel Nourissier, secrétaire général d'Eurordis.
Au cours des prochaines années, Eurordis souhaite mettre en place de nombreuses communautés et services aux patients. «La dynamique de la construction européenne, les avancées de la science, avec notamment l'émergence de la génétique et des nouvelles technologies de communication avec Internet, et le regroupement autour de la prise de conscience d'une réalité commune, la rareté, ont créé l'espace d'une mobilisation possible pour les maladies rares. Eurordis est le bras séculier de ce combat pour gagner une voix», conclut le président d'Eurordis, Terkel Andersen.
Ce qu'il faut savoir sur Eurordis
Organisation non gouvernementale, à but non lucratif, Eurordis, créée en 1997, couvre plus de 1 000 maladies. Elle est le porte-parole des 30 millions de personnes touchées par les maladies rares en Europe. Elle est financée par ses membres, par l'Association française contre les myopathies (AFM), grâce aux dons du Téléthon français, par la Commission européenne, par certaines fondations privées et par les entreprises du secteur de la santé. Elle vise à construire une «communauté paneuropéenne d'associations de malades et de personnes vivant avec une maladie rare» et à être leur porte-parole auprès des instances européennes. Elle est à l'origine de diverses réalisations comme l'organisation de conférences européennes sur les maladies rares ; l'élaboration d'enquêtes scientifiques sur l'accès aux soins, l'accès au diagnostique, etc. ; la mise en place de sessions de formation sur les protocoles d'essais cliniques et sur la recherche d'information sur Internet ; la création d'un réseau européen de centres de ressources biologiques (ADN, cellules et tissus) pour maladies rares, l'EuroBioBank. Elle est présente dans de nombreuses institutions européennes et participe à de nombreuses plates-formes européennes dont l'Alliance internationale d'associations de malades.
Informations sur eurordis.org.
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