LA NOUVELLE, optimiste pour les enfants atteints de myopathie de Duchenne, était présentée la semaine dernière à Atlanta au cours du congrès de l’ACC (American College of Cardiology). Il ne s’agit pas à proprement parler d’une nouveauté, mais du suivi d’un travail commencé voilà dix ans. L’instauration précoce d’un traitement par périndopril chez ces enfants pourrait abaisser la mortalité d’origine cardiaque à 7 % au lieu des 35 % attendus.
L’équipe française, coordonnée par le Pr Denis Duboc (hôpital Cochin, Paris), les Drs Christophe Meune (hôpital Cochin) et Henri-Marc Bécane (Institut de myologie, Association française contre les myopathies), a rappelé que la myopathie de Duchenne est responsable d’atteintes musculaires périphériques, respiratoire et cardiaque, entraînant le décès dans 40 % des cas. L’objectif thérapeutique est de lutter contre ces diverses atteintes. Mais l’altération progressive et constante de la fonction myocardique (insuffisance ventriculaire gauche) constitue une composante primordiale du pronostic de ces patients. Sa prévention et son ralentissement étaient les objectifs du travail lancé dans dix centres cliniques en France.
Traitement maintenu pendant cinq ans.
Pour cette étude, 57 enfants âgées de 9,5 à 13 ans ont été enrôlés. Sur les dix ans du suivi, trois ans ont été menés en double aveugle contre placebo, suivis de deux années en ouvert. La traitement a été maintenu pour chacun pendant cinq ans. Tous étaient porteurs de l’anomalie liée au chromosome X, mais avaient une fonction ventriculaire gauche normale à l’enrôlement. Un premier groupe de 28 enfants a reçu du périndopril (inhibiteur de l’enzyme de conversion de l’angiotensine II) à raison de 2 à 4 mg par jour ; un second groupe de 29, un placebo.
Une première analyse à cinq ans (le « Quotidien » du 14 avril 2005) avait déjà montré la nette diminution de la dysfonction ventriculaire gauche chez les enfants traités. L’analyse à dix ans confirme ces bons résultats.
La mortalité a pu être divisée par cinq dans le groupe sous périndopril : 10 décès dans le groupe contrôle contre deux dans l’autre. Les données s’établissent ainsi : 3 décès à deux ans sous placebo contre 0 ; 4 contre 1 à quatre ans ; 10 contre 2 à cinq ans. Les cinq années suivantes n’ont pas fait évoluer les mortalités.
L’analyse a été affinée en tenant compte de divers paramètres : âge à l’inclusion, traitement par bêtabloquants, randomisation. Il ressort que seulement la randomisation est corrélée à la mortalité.
Les médecins français concluent leur présentation ainsi : «Cette étude marque une étape importante dans la prise en charge préventive des troubles cardiaques chez les jeunes patients atteints de myopathie de Duchenne. Elle permet d’envisager à terme un gain substantiel en matière d’espérance de vie par la simple prescription d’inhibiteurs de l’enzyme de conversion dès l’âge de 10ans. Ces résultats gagneront à être confirmés par des études complémentaires à plus grande échelle.»
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