DE NOTRE CORRESPONDANT
LE TRAITEMENT de la scrapie par l'injection, dans les ventricules cérébraux, de polysulfate de pentosan (PP, un polyglycoside à propriétés antithrombotiques et anti-inflammatoires) a permis expérimentalement d'enregistrer un allongement de la période d'incubation et une réduction des dépôts de protéines prions anormales.
Une équipe d'Oxford a mis en oeuvre ce traitement chez un patient de 22 ans atteint du nouveau variant de la maladie de Creutzfeldt-Jakob (nvMCJ) (1). Démarrée 19 mois après le début de la maladie et poursuivie pendant 31 mois, l'injection intraventriculaire de PP a permis d'allonger la survie du jeune homme jusqu'à 51 mois.
Le patient a été vu, pour la première fois, en avril 2003, alors âgé de 18 ans. Il présentait des troubles de l'humeur depuis 12 mois, une dysesthésie des membres depuis 6 mois et, plus récemment, était apparue une ataxie avec dysarthrie et secousses myocloniques des membres. Un syndrome démentiel est apparu pendant l'hospitalisation. Le patient était aboulique et, sans être désorienté, présentait des altérations de la mémoire visuelle et verbale. Une IRM cérébrale pondérée en T2 et une biopsie d'amygdale positive ont confirmé le diagnostic.
Lorsque le traitement a été démarré, en décembre 2003, avec l'accord des parents du patient, son état s'était profondément dégradé : perte du langage spontané, incontinence, incapacité physique, hypertonie des membres, aggravation de l'ataxie…
Un cathéter a été implanté dans le ventricule droit et le PP administré à la dose de 1 µg/kg/j initialement, pour atteindre progressivement (en deux semaines) 11 µg/kg/j. A partir d'octobre 2004, la dose a dû être augmentée jusqu'à 32 µg/kg/j. Un bilan effectué en juillet 2005 a mis en évidence une poursuite de la détérioration clinique, le patient, confiné au lit ou à la chaise, étant totalement dépendant de son entourage. Malgré l'accentuation des myoclonies, son statut cognitif semblait pourtant s'être relativement stabilisé.
Aucune tendance à l'amélioration clinique.
L'observation britannique ne met donc en évidence, contrairement à un autre essai du PP dans la nvMCJ (Todd et coll., 2005), aucune tendance à l'amélioration clinique durant les 18 mois suivant l'instauration du traitement, malgré un quasi-triplement de la dose. Toutefois, une apparente stabilisation de l'état clinique du patient au cours des 12 mois ultérieurs est encourageante, comme l'est sa survie portée jusqu'à 51 mois, alors que la survie moyenne est de l'ordre de 13 mois. Les auteurs précisent cependant que, comme le patient présentait des symptômes depuis 19 mois déjà lors de l'instauration du PP, il n'est pas exclu que sa survie spontanée aurait été plus longue que prévu, même en l'absence de traitement.
(1) Parry A, Baker I, Stacey R, Wimalaratna S. Long term survival in a patient with variant Creutzfeldt-Jakob disease treated with intraventricular pentosan polysulphate. « J Neurol Neurosurg Psychiatry » (21 février 2007).
Pause exceptionnelle de votre newsletter
En cuisine avec le Dr Dominique Dupagne
[VIDÉO] Recette d'été : la chakchouka
Florie Sullerot, présidente de l’Isnar-IMG : « Il y a encore beaucoup de zones de flou dans cette maquette de médecine générale »
Covid : un autre virus et la génétique pourraient expliquer des différences immunitaires, selon une étude publiée dans Nature