Déjà utilisé dans la maladie de Gaucher

Le miglustat en phase II dans la mucoviscidose

Publié le 02/10/2007
- Mis à jour le 02/10/2007

L'ESPOIR d'une possibilité de traitement de la mucoviscidose se profile clairement. En effet, un essai clinique de phase IIa va être lancé. Il se déroulera en Espagne, sur 25 patients porteurs de la mutation delta F508 (présente dans 70 % des cas). Mais, surtout, il sera mené avec une molécule connue et déjà prescrite au cours de la maladie de Gaucher, le miglustat (des Laboratoires Actélion). Et donc déjà évaluée chez l'humain. Il s'agit d'un essai en double aveugle, randomisé contre placebo et mené en croisé dans un seul centre.

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