Des médecins canadiens de l’hôpital d’Ottwa publient dans la dernière livraison du Lancet des résultats étonnants d’une étude clinique de phase 2 sur les effets d’une chimiothérapie radicale suivie d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques pour traiter la sclérose en plaques (SEP). Cette intervention a permis à 8 patients sur 23 de voir leur handicap amélioré pendant 7,5 ans après le début de l'essai, objectivé par l'échelle EDSS. " Ce qu’aucune autre thérapie ne permet à ce jour", selon les auteurs.
Reste que cette approche s'est révélée être à très haut risque puisque la chimiothérapie initiale a été administrée à des doses aplasiantes et qu'un des patient est décédé de sepsis. Tous les malades, âgés de 18 à 50 ans, avaient une forme agressive de SEP.
Ces résultats sont importants puisque, du point de vue lésionnel, les 24 IRM cérébrales initiales révélaient en moyenne la présence de 93 lésions. En post-traitement, seule une lésion est apparue sur les 327 scans pratiqués. Cliniquement, les patients souffraient avant l'essai de 1,2 accès par an. Après traitement, aucune poussée n’est apparue au cours de 4 à 13 ans de suivi.
Par ailleurs, la détérioration cérébrale, qui accompagne habituellement la SEP, a ralenti au point de rejoindre le niveau de la population générale d’âge égal pour 9 patients. A 3 ans, 6 patients ont pu retourner à leurs études et ont même perdu leur allocation handicap ! Sur les 24 sujets traités, 22 ont quand même souffert des effets toxiques de cette approche thérapeutique, qualifiés de modérés dans l’article.
Les auteurs de cet essai sont les premiers à reconnaître que cet essai est limité dans son effectif et dans sa méthodologie en l'absence de groupe contrôle. De précédentes études avaient déjà tenté ce type de traitement sur moins de patients, avec des résultats mitigés et le recours à une chimiothérapie nettement plus légère avant la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques.
Au final, pour étonnants qu’ils soient, les résultats de cet essai sont à mettre en balance avec leur profil de sécurité plus que médiocre au vu du taux de mortalité enregistré (4%). Et aujourd’hui, compte-tenu de l’existence des récentes biothérapies développées contre la SEP, un tel essai n’aurait vraisemblablement aucune chance de passer une barrière éthique.
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