L’APHP se félicite de l’attribution du prix Prescrire à Orphacol

Publié le 02/02/2015

Le jeudi 29 janvier la revue « Prescrire » primait Orphacol en lui attribuant la « Pilule d’or ». « Ce prix qui récompense un médicament apportant des "réels progrès thérapeutiques" n’avait pas été décerné depuis 2007 », se réjouit l’APHP qui souligne que la molécule avait déjà reçu le prix Galien en décembre 2014.

Destiné à traiter deux maladies hépatiques extrêmement rares mais graves concernant moins d’une centaine de patients en Europe, la molécule a été mise au point par le Pr Emmanuel Jacquemin, chef de service hépato-gastro-entérologie pédiatrique de l’hôpital Bicêtre. Il montre que l’administration d’acide cholique en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de ces pathologies métaboliques héréditaires. Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie parfois dès les premiers mois de la vie.

Les premières gélules ont été fabriquées par la pharmacie de l’hôpital Bicêtre puis par l’Établissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) – qui obtient la désignation orpheline en 2002 – avant qu’un accord de licence ne soit signé en 2007 avec le laboratoire CTRS qui finalise le développement industriel et dépose une demande d’AMM européenne. Le Laboratoire CTRS enregistre alors l’acide cholique sous l’appellation Orphacol.

Dr Lydia Archimède

Source : lequotidiendumedecin.fr