Les neurones corticaux créés à partir de cellules souches pluripotentes induites (sPi) de sujets atteints de trisomie 21 ou de leurs cellules souches embryonnaires (CSE) développent les anomalies caractéristiques de la MA en quelques mois in vitro : plaques amyloïdes, hyperphosphorylation de tau et mort neuronale.
Ce modèle cellulaire humain obtenu par des chercheurs britanniques* permettrait d’étudier la progression de la maladie en temps réel (ce qui est impossible in vivo), de tester des théories sur la pathogenèse et la progression de la MA, voire de créer in vitro un modèle de la forme sporadique tardive de la MA. Les personnes atteintes de trisomie 21 ont effectivement un très grand risque de développer précocement la MA, notamment en raison de la présence des trois copies du gène de l’APP (protéine précurseur de l’amyloïde-bêta) sur le chromosome 21.
* Shi et coll. Science Translational Medicine, 15 février 2012
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