LES QUATRE FONDATEURS, Jean-Paul Clozel, cardiologue et chercheur, Martine Clozel, pédiatre et pharmacologue, Thomas Widmann, cardiologue, et Walter Fischli, chimiste et biochimiste, ont travaillé plus de dix ans au sein de Hoffman-Laroche à la découverte et au développement de plusieurs médicaments destinés à lutter contre les maladies liées aux dysfonctionnements de l'endothélium. Conformément au souhait initial de ses fondateurs, Actelion possède un esprit et une véritable culture de la découverte, en accordant une place essentielle aux besoins des malades. «C'est une culture qui va permettre à un groupe d'individus rassemblés derrière un projet scientifique ambitieux de consacrer tous leurs efforts et 100% de leur temps à transformer une découverte ou une hypothèse en un médicament», explique le Dr Jean-Paul Clozel, P-DG d'Actelion. Le centre de recherche situé à Bâle emploie actuellement 291 chercheurs issus de différents pays travaillant sur plus de 300 000 molécules. Actelion investit chaque année jusqu'à 27 % de ses revenus dans la découverte de nouveaux médicaments. La recherche est essentiellement fondée sur deux cibles moléculaires : les récepteurs liés aux protéines G et certaines classes de protéases acides.
Actelion a déjà répondu aux besoins thérapeutiques de patients atteints de 3 maladies orphelines : l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), la maladie de Gaucher et les ulcères liés à une sclérodermie systématique avec l'obtention d'une AMM de deux médicaments orphelins.
Le bosentan.
Le bosentan (Tracleer) a constitué l'une des étapes majeures de l'amélioration de la stratégie thérapeutique dans l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), la sclérodermie systémique et les ulcères digitaux. Le bosentan est un antagoniste mixte des récepteurs à l'endothéline. Il est indiqué dans l'HTAP primitive, idiopathique et familiale, l'HTAP secondaire à une sclérodermie systémique sans pathologie interstitielle significative associée, et l'HTAP associée à une cardiopathie congénitale de type schunt gauche-droite avec syndrome d'Eisenmenger. En 2007, l'AMM a été accordée à Tracleer pour la réduction du nombre de nouveaux ulcères digitaux chez les patients souffrant de sclérodermie systémique et d'ulcères digitaux évolutifs.
Le miglustat.
Zavesca (miglustat) est le premier inhibiteur de la glucosylcéramide transférase indiqué dans la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée a obtenu une AMM en novembre 2002.
Les recherches se poursuivent et plusieurs molécules sont en cours d'études pour mettre au point certains médicaments dans des domaines tels que la neuropsychiatrie avec, plus spécifiquement, des molécules agissant sur le sommeil (almorexan), les antibiotiques, l'im- munologie avec un nouvel im-munosuppresseur, l'allergie avec un antagoniste d'une des prostaglandines CRTH2 et la cancérologie.
Conférence de presse organisée par le Laboratoire Actelion au centre de recherche d'Allschwill (Bâle) en Suisse.
HTAP, sclérodermie, maladie de Gaucher
L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est caractérisée par une élévation des pressions artérielles et des résistances pulmonaires. Sur le plan clinique, cette maladie est principalement responsable d'une dyspnée d'effort de plus en plus invalidante.
La sclérodermie systémique (SSc) est une maladie auto-immune chronique atteignant la peau et donnant des complications au niveau de nombreux organes. Cette connectivite touche de 6 500 à 10 000 patients en France.
Les ulcères digitaux de la sclérodermie systémique correspondent à une perte de substance (perte de l'épithélium de surface) au niveau des doigts ; leur évolution est chronique, de plus de trois à six semaines. Cette pathologie inclut une vasculopathie sous-jacente, une fibrose et une inflammation.
La maladie de Gaucher est une maladie génétique touchant environ 400 personnes en France. Il s'agit de la plus fréquente des maladies lysosomales de surcharge. Elle résulte de l'accumulation d'un sphingolipide (le glycosyl-céramide) dans le foie, la rate et la moelle osseuse, entraînant des organomégalies et des troubles hématologiques bien connus.
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