Inquiétude autour des usages hors AMM

Publié le 30/11/2012

Article réservé aux abonnés

Les prescriptions hors AMM pouvaient jusqu’à présent donner droit à un recours et une prise en charge dérogatoire au titre de l'article 56 du PLFSS 2007. Dans d’autres cas, l’assurance maladie remboursait ipso facto, en l’absence de mention « hors AMM » portée par le prescripteur.

La loi sur le renforcement de la sécurité sanitaire du 29 décembre 2011 a voulu sécuriser ces pratiques. Solution mise en place : la recommandation temporaire d’utilisation (RTU) établie par l’ANSM à partir de signalements notamment de sociétés savantes, professionnelles, ou associations. Même si ce texte reconnaît la spécificité des médicaments orphelins, sa mise en place effective inquiète les associations.

Première inquiétude : le calendrier de rédaction des RTU. « Chacun ouvre le parapluie en ce moment, explique Christophe Duguet. Certaines caisses d’assurance maladie – dans leur bon droit – sont plus vigilantes sur ces prescriptions et en refuseraient la prise en charge. » En attendant la RTU correspondante, le risque serait donc de voir une rupture de prise en charge et donc, parfois, de traitement. L’ANSM doit s’attaquer à la rédaction des RTU. Le ministère doit établir une liste à partir des signalements des centres de référence sur les prescriptions susceptibles de bénéficier d’une AMM (instruction 2012-266). Pour les associations, se préparerait un chantier titanesque. « Nous demandons à l’ANSM de s’engager à produire les RTU en six mois maximum afin de réduire l’incertitude de cette période de transition », insiste Viviane Viollet. Annie Lorence, référente RTU/Médicaments orphelins de l'ANSM, se veut rassurante : si aucun calendrier n’est pour l’heure fixé, « les RTU concernant des maladies rares seront priorisées ».

Deuxième inquiétude : l’expertise qui sera conduite sur chaque suggestion de RTU. Annie Lorence assure que tous les signalements reçus et recevables (répondant aux critères de la loi comme par exemple l’absence d’alternatives thérapeutiques) seront étudiés par l’agence. Elle réclamera notamment pour cela les données disponibles auprès du laboratoire. Pour les associations, l’idée de l'opposabilité des avis d’experts issus des centres de référence se posent dans ce cadre. Par ailleurs, « il ne faudrait pas que la présomption d’efficacité qui doit être évaluée, selon le texte de loi, ne dévie vers une demande de démonstration d’efficacité » par définition non disponible.

Enfin, la dernière interrogation concerne les RTU de médicaments anciens ou génériqués. Les RTU ont par définition vocation à être temporaire (3 ans), afin d’inciter le laboratoire à demander une extension d’AMM, ce qui pose problème pour des molécules non promues comme ceux-ci. Que se passera-t-il au bout des trois ans ? « Nous réévaluerons la pertinence des données fournies au regard des éventuelles innovations ayant eu lieu depuis », répond Annie Lorence.