L’optimisation du parcours de soin concerne aussi les maladies rares. L’objectif ici dans l’hypertension pulmonaire thrombo-embolique chronique est de réduire le délai entre l’apparition des premiers symptômes et le diagnostic définitif. Avec seulement 3,2 cas par million d’habitant, cette affection est potentiellement mortelle.
Une nouvelle option thérapeutique est désormais disponible avec Adempas® (riociguat, laboratoire Bayer), premier stimulateur de la guanylate cyclase soluble. C’est le premier médicament à démontrer un bénéfice clinique sur plusieurs critères d’évaluation. Il est indiqué chez les patients adultes en classe fonctionnelle OMS II à III atteints d’hypertension pulmonaire thromboembolique chronique inopérable ou persistante/récurrente après traitement chirurgical.
Le mécanisme de la maladie repose sur une obstruction chronique proximale ou distale des artères pulmonaires d’origine thromboembolique. Ce qui provoque une augmentation des résistances vasculaires pulmonaires. L’évolution ultime est une insuffisance cardiaque droite. À ce stade, les patients sont dans l’incapacité d’effectuer la moindre activité physique. Le pronostic vital est engagé.
La thrombo-endartériectomie pulmonaire est le traitement de référence. L’intervention est pratiquée dans un seul centre hospitalier en France (hôpital Marie-Lannelongue). Certains patients sont inopérables. Dans d’autres cas, la maladie récidive après chirurgie. D’où l’intérêt de l’Adempas®. Dans l’étude internationale de phase III Chest-1 et 2, après une année de traitement, 97 % des patients étaient encore en vie. 87 % n’avaient pas présenté d’aggravation de la maladie. Adempas est soumis à prescription hospitalière. Il est inscrit sur la liste de rétrocession.
Pause exceptionnelle de votre newsletter
En cuisine avec le Dr Dominique Dupagne
[VIDÉO] Recette d'été : la chakchouka
Florie Sullerot, présidente de l’Isnar-IMG : « Il y a encore beaucoup de zones de flou dans cette maquette de médecine générale »
Covid : un autre virus et la génétique pourraient expliquer des différences immunitaires, selon une étude publiée dans Nature