Harmoniser l’évaluation des médicaments orphelins

Publié le 28/02/2014

Article réservé aux abonnés

Le marché des médicaments orphelins est loin d’être marginal dans l’économie des laboratoires pharmaceutiques. En 2012, il représente 11 % du marché global des médicaments, soient 83 milliards de dollars selon les données communiquées par la société de conseil Alcimed. Alors que le secteur est en repli, ce segment affiche une hausse de 7,1 % entre 2011 et 2012. Cette poche de croissance attise les convoitises. Si dans un premier temps des biotechs se sont spécialisées dans le développement de médicaments orphelins, les big pharmas investissent en force. Novartis est ainsi le premier acteur avec des ventes de 11,8 milliards de dollars réalisées uniquement avec les médicaments orphelins. Pour autant, le prix élevé des médicaments provoque de nombreuses critiques. Le coût d’un traitement annuel peut dépasser 400 000 euros pour un coût médian de 32 242 euros. Les médicaments orphelins sont-ils trop chers ? « En tout état de cause, la tendance n’est pas à la baisse », estime Nadège Penhaleux (Alcimed). C’est dans ce contexte que la Commission européenne a mis au point un nouvel outil, le Transparent Value Framework (TVF). Il n’a pas été conçu pour aider à la fixation des prix, compétence qui relève de chaque État. En revanche, il doit permettre une harmonisation de l’évaluation entre les différents pays. Dotée de cet instrument, la Commission de la transparence qui dépend de la HAS, ne devrait plus rendre des avis très différents de ses homologues européens. Quatre critères sont pris en compte : l’existence d’alternatives thérapeutiques, l’efficacité relative, le taux de réponse reposant sur les meilleurs résultats cliniques et le degré de certitude. À l’avenir, d’autres critères seront envisagés, comme le nombre de patients ou le fardeau de la pathologie (mortelle versus débilitante). Loin d’être une arme dirigée contre les laboratoires, le TVF doit réduire à l’avenir les tensions sur les coûts de ces traitements dans les maladies orphelines. Sera-t-il demain étendu à d’autres pathologies qui concernent davantage de patients comme le cancer ?

G. N.