Fin de la malédiction des hémophiles

Accès universels aux traitements définitifs des hépatites C, immunothérapies des cancers, progrès en diabétologie, en neurologie… L’année 2017 a été très riche en progrès thérapeutiques. Mais la révolution nous a été annoncée le 16 décembre, trop tard pour la traiter dans ces colonnes : les succès « stupéfiants » des premières thérapies géniques des hémophilies A et B. Chaque médecin connaît cette affection terriblement invalidante, parfois appelée « la malédiction des tsars » : environ 150 enfants hémophiles naissent chaque année en France (un hémophile A pour 5 000 naissances). On se souvient de la tragédie qui les a affectés à l’occasion d’un progrès important (l’utilisation d’un pool de plasmas issus de plusieurs milliers de donneurs) : des milliers de patients hémophiles furent contaminés massivement par le VIH. Depuis, des facteurs « recombinants » ont été mis sur le marché, à partir des années 1990. Mais le succès « époustouflant » des thérapies géniques annoncé par deux équipes différentes dans le « New England Journal of Medicine » constitue une révolution. Ainsi disparaîtrait du monde cette malédiction qui depuis des milliers d’années a pesé si lourdement sur l’humanité !