Fabrazyme : service médical rendu important

Publié le 12/03/2002

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Fabrazyme (agalsidase bêta) a été reconnu comme médicament apportant un SMR (service médical rendu) important par la Commission de la Transparence. Fabrazyme a une AMM européenne depuis le mois d'août 2001 dans la maladie de Fabry, où ce médicament agit en tant qu'enzymothérapie de substitution, fournissant l'enzyme alpha galactosidase déficiente. L'agalsidase bêta est une forme recombinante d'alpha galactosidase. Son utilisation permet d'empêcher l'accumulation des lipides - essentiellement du globotriaosylcéramide - dans les cellules, caractéristique de la maladie de Fabry, qui est une maladie de surcharge lysosomiale. L'accumulation progressive des substances normalement éliminées de l'organisme entraîne progressivement des défaillances pluriviscérales : insuffisance rénale, AVC, atteintes cardio-vasculaires, engourdissement et douleurs invalidantes. Le décès intervient vers 40 ans. Fabrazyme (développé par Genzyme) est l'un des premiers médicaments orphelins à avoir reçu une AMM européenne. La maladie de Fabry toucherait, d'après les estimations, environ 40 000 personnes dans le monde, dont 300 en France.

Le Quotidien du Mdecin