Le gène de la dysferline est très gros. Trop gros pour tenir dans un vecteur viral AAV (virus adéno-associé usuel) dans le cadre d’une thérapie génique. On avait donc envisagé des solutions alternatives : utilisation d’un mini-gène ou saut d’exon. Une nouvelle étape est franchie : l’équipe de Louise Rodino-Klapac montre que le virus AAV5, découvert en 2008, peut contenir le gène dans sa globalité.