Drépanocytose : la première thérapie génique est sur les rails

Publié le 02/07/2013
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Crédit photo : Phanie

Les premiers essais de thérapie génique dans la drépanocytose pourraient être lancés dès début 2014. C’est en tout cas ce que programme l’équipe de recherche d’UCLA (University of California-Los Angeles) dirigée par le Dr Donald Kohn, professeur de pédiatrie, de microbiologie, d’immunolgie et de génétique moléculaire. Les chercheurs californiens sont parvenus en effet, à partir de prélèvements sanguins autologues chez des patients drépanocytaires, à générer des cellules souches hématopoïétiques totalement fonctionnelles capables de produire une hémoglobine normale. Pour cela, l’équipe s’y est prise en introduisant un gène anti-drépanocytose dans les cellules souches hématopoïétiques à l’aide d’un lentivirus. L’étude est publiée dans « Journal of Clinical Investigation ».

Un lentivirus pour le transfert génique

« Ces résultats démontrent que notre technique de transduction lentivirale permet un transfert efficace et une expression adéquate d’un gène efficace de bêta-globine anti-drépanocytose dans les cellules progénitrices médullaires drépanocytaires, ce qui s’est traduit par une amélioration des paramètres physiologiques des globules rouges générés », commente le Dr Kohn. Autre résultat très rassurant, l’équipe a constaté que les cellules souches hématopoïétiques produisaient les nouveaux globules rouges à un taux suffisamment élevé pour entraîner une amélioration significative en clinique. De plus, ils ont observé que les nouveaux hématocytes avaient une durée de vie supérieure aux cellules drépanocytaires.

Un enjeu futur

La thérapie génique est une approche totalement nouvelle dans la drépanocytose. La greffe de cellules souches, issues de moelle apparentée ou de sang de cordon, est le seul traitement curatif actuellement disponible. Seule une petite vingtaine de patients en bénéficient par an en France avec une guérison totale plus de 90 % des cas (voir « le Quotidien » daté du 17 juin à l’occasion de la journée de la drépanocyose). De bons résultats de thérapie génique ont été obtenus dans une autre hémoglobinopathie, chez deux patients thalassémiques en France.

Journal of Clinical Investigation, publié en ligne le 1er juillet 2013

Dr IRÈNE DROGOU

Source : lequotidiendumedecin.fr