Un programme transfusionnel régulier et intensif, contraignant et non dénué d’effets secondaires, vaut-il la peine chez les enfants drépanocytaires ? Une étude américaine parue dans « The New England Journal of Medicine » et ayant le soutien institutionnel des National Institutes of Health (NIH) tend à montrer que oui. Sur la période d’étude de 3 ans, la réalisation d’une transfusion par mois a permis de réduire de moitié la survenue d’infarctus silencieux. Au cours de la maladie, la présence de lésions ischémiques cérébrales, retrouvée dans 30 % des cas, grève le développement psycho-moteur des enfants avec de moins bonnes performances intellectuelles et de moins bons résultats scolaires.
Un dépistage dès l’entrée en primaire
Cet essai multicentrique a inclus 196 enfants drépanocytaires présentant des lésions ischémiques cérébrales à l’IRM, soit 35 % des 1 074 recrutés, ce qui correspond à la proportion habituellement constatée. Dans le groupe standard, 14,4 % des patients ont eu un accident vasculaire cérébral (AVC) ou un infarctus cérébral, contre seulement 6,1 % dans le groupe recevant des transfusions régulières. Pour Michael DeBaun, de l’université Vanderbilt, l’auteur principal : « L’étude apporte la preuve qu’il est possible de ralentir la progression des AVC silencieux (...). Les enfants atteints devraient être dépistés précocement pour les lésions ischémiques cérébrales, au moins au moment de leur entrée à l’école primaire, pour les aider à gérer la maladie et pour limiter l’impact sur les performances scolaires. »
Une forte observance malgré les contraintes
Aussi intensif que le programme puisse être chez des enfants aussi jeunes que l’âge de 5 ans, l’observance des familles, en majorité pauvres et en activité, était remarquable. Ainsi, 86 % des participants sont allés au bout de l’essai comportant 36 mois avec transfusion, 3 IRM non sédatés, de nombreux examens cliniques neurologiques, 2 sessions de tests cognitifs (de 2 heures chacune) et 2 évaluations de la qualité de vie.
Les auteurs relèvent néanmoins des résultats surprenants concernant les tests d’intelligence. Alors qu’une différence de 5 points de QI a été constatée précédemment entre les enfants drépanocytaires ayant des AVC silencieux et ceux indemnes, aucune différence n’a été constatée entre les 2 groupes dans l’étude. Un point que les investigateurs envisagent d’ores et déjà d’éclaircir. Pour le Dr Deborah Hirtz, directrice au NIH : « L’étude suggère que le dépistage des AVC silencieux chez les enfants rentrant à l’école se traduit par une détection précoce et une prévention des récurrences, de même qu’une réduction d’autres complications de la drépanocytose telles que les épisodes douloureux aigus et le syndrome pulmonaire aigu. Les résultats de cet essai vont faire la différence pour les enfants drépanocytaires et leurs familles. »
« The New England Journal of Medicine », publié le 21 août 2014
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