Thérapie génique, cellules souches, clonage thérapeutique, banques d'ADN, etc. Toutes ces technologies dérivées de la génétique fascinent la communauté scientifique.
De son côté, le simple citoyen semble peu sensible aux prouesses techniques en elles-mêmes. Il privilégie davantage les progrès débouchant sur des résultats concrets, bénéfiques pour la santé des malades. Par exemple, la « création de nouveaux médicaments pouvant soigner le cancer, la maladie d'Alzheimer, et éradiquer plein de maladies » (propos recueillis lors d'un micro-trottoir dans le Train du génome, campagne d'information organisée par Aventis Pharma et l'Institut Pasteur).
C'est donc les applications médicales de la génétique plus que les progrès de la science qui intéressent les Français. Thomas Tursz, directeur de l'institut Gustave-Roussy, résume en ces termes les grands tournants de la médecine grâce aux progrès de la génétique fondamentale et à la connaissance du patrimoine génétique des patients : « L'usage des médicaments existants va être amélioré par le biais d'un traitement à la carte. Par ailleurs, on pourra mieux cibler l'approche permettant la création de nouveaux médicaments, laquelle se fera deux fois plus vite. »
Réorganisation du travail
Premier domaine en pleine évolution, la pharmacogénomique. Concevoir les médicaments de demain ne peut se faire sans une profonde réorganisation du travail et une intégration de nouvelles technologies. De nouvelles étapes surgissent au cours de la fabrication, ce qui permet d'identifier des cibles, de concevoir des médicaments mieux adaptés à chaque patient, d'expérimenter ces médicaments au plus près des besoins médicaux, d'analyser les réponses en fonction du patrimoine génétique du patient, d'évaluer le potentiel de réponse d'un patient donné à un traitement. Pour la mise au point de virus modifiés ou de molécules recombinantes, par exemple, le chimiste laisse la place à l'immunulologiste ou au généticien. « Le Taxotere est sans doute le dernier médicament découvert à l'ancienne », estime Thomas Tursz. La mise au point, puis la production, des médicaments du futur nécessitent donc des modifications techniques progressives au sein même des entreprises pharmacologiques.
Des paramètres génétiques
Les essais cliniques seront également modifiés : aux classiques paramètres démographiques tels que le sexe, l'âge ou la pathologie devront être ajoutés des paramètres génétiques. « Les essais seront moins nombreux car ils seront ciblés uniquement sur les patients susceptibles de répondre au médicament, grâce à la connaissance de leur génome, considère Thomas Tursz.
De même, pour délivrer les AMM, les contrôles menés sur les molécules thérapeutiques devront s'adapter. « Par exemple, il faudra être en mesure de vérifier si les séquences d'ADN contenues dans les virus modifiés sont correctes », explique le Pr Jean-Hugues Trouvin, directeur de l'évaluation des médicaments à l'AFSSAPS (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé).
Les progrès de la génétique sont déjà appliqués à certaines maladies. C'est le cas des 6 000 maladies monogéniques, avec le récent développement des conseils oncogénétiques. De même pour le cancer. Selon Thomas Tursz, « le saut de connaissances en génétique a fait changer la cancérologie de siècle. Pour classer les tumeurs, on ne se contente plus de prendre son double décimètre pour en mesurer la taille. On intègre désormais des données telles que la possibilité de conduire à des métastases ou la résistance au traitement ».
Qui finance ?
Le député de la Loire-Atlantique Claude Evin insiste, quant à lui, sur la nécessité d'être honnête vis-à-vis du grand public. « Même si les apports de la génétique permettent de raccourcir le délai de mise au point de nouvelles thérapeutiques, les gens ne doivent pas perdre de vue que les premières n'arriveront sur le marché que d'ici à une bonne quinzaine d'années. »
Un problème de taille n'a pu être résolu lors du débat. Qui doit financer ces nouvelles pistes thérapeutiques ? La Sécurité sociale ou les industries pharmaceutiques, la question reste ouverte.
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