L'OBJECTIF de l'article 56 de la LFSS 2007 a pour objectif principal d'assurer aux patients atteints d'une maladie rare un accès aux médicaments hors AMM et aux autres produits. Cet accès doublement sécurisé nécessite l'avis de l'AFSSAPS et de la Haute Autorité de santé (HAS). Une des grandes avancées permises par cet article 56 a été l'organisation de l'assurance-maladie prenant en compte les spécificités des maladies rares. En effet, en application des recommandations de la HAS de novembre 2005, l'assurance-maladie a évolué : création au sein de la CNAMTS d'une cellule nationale maladies rares ; coordination inter-régimes permanente entre la CNAMTS, la MSA et le RSI. Des avancées ont également eu lieu en matière de prise en charge des médicaments : en 2007, onze nouveaux médicaments désignés comme orphelins ont été pris en charge par l'assurance-maladie.
Au niveau de l'information, le plan Maladies rares a également permis des avancées significatives. Grâce à Orphanet, une information adaptée aux différents publics et en langue française a permis de mieux faire connaître les maladies rares et le plan Maladies rares. De plus, des textes de référence en langue française réalisés par des experts viennent aider le corps médical.
Information, recherche, financement, réseaux, coopération.
Les maladies rares représentent également un défi au coeur de la stratégie européenne en matière de coopération sur la santé. Plusieurs actions ont déjà été engagées par la Commission européenne. Cinq axes prioritaires ont été retenus par la France pour la coopération européenne sur les maladies rares :
– renforcer l'information et la connaissance sur les maladies rares (poursuite du développement d'Orphanet, codification et classification des maladies rares, avec la participation de l'OMS) ;
– renforcer la recherche sur les maladies rares (poursuite de la mise en réseau des plates-formes technologiques indispensables à la recherche génomique et postgénomique, poursuite des efforts développés sur les médicaments orphelins) ;
– assurer un financement « à long terme » des infrastructures indispensables aux projets de recherche : registres, bases de données, biobanques, etc.) ;
– mettre en place et développer des réseaux européens de référence sur les maladies rares, mutualiser l'expertise sur les maladies rares (bonnes pratiques cliniques, évaluation des médicaments et dispositifs orphelins, dépistage – y compris néonatal) ;
– enfin, développer la coopération internationale sur les maladies rares. Plusieurs conférences vont prochainement être organisées dans le cadre de la PFUE sur ce thème : 13 et 14 novembre 2008 à l'Institut Pasteur de Paris et 18 novembre 2008 au ministère de la Santé.
D'après les communications de L. Joubaud, N. Renaudin, E. Tournier-Lasserve, S. Aymé et A. Fourcade lors d'une réunion organisée par le LEEM.
Un deuxième plan
Le président de la République a rassuré la semaine dernière les associations qui craignaient un abandon des maladies rares à l'issue du premier plan. Il y aura donc un nouveau plan, élaboré en 2009 et qui entrera en vigueur au plus tard en 2010.
Les Entreprises du médicament (LEEM) se réjouissent de cette perspective et «souhaitent que la recherche soit un des éléments forts de la poursuite de l'action déjà conduite, dans le cadre du premier plan, afin que la France puisse être le laboratoire de l'innovation thérapeutique pour les maladies rares». Entre trois et quatre milions de personnes sont concernées en France et trente millions d'Européens.
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