43 nouveaux médicaments en 2012, 18 domaines thérapeutiques concernés

Publié le 01/03/2013

En 2012, 43 nouveaux médicaments ont été autorisés ou ont fait l’objet d’une opinion favorable du Comité européen des médicaments à usage humain, dont une large part dans les cancers et les maladies rares, selon les dernières données présentées par le LEEM*. Parmi ces innovations, un premier médicament contre la mucoviscidose, ciblant une mutation spécifique peu répandue, illustre un nouveau modèle de recherche thérapeutique qui vise à élaborer un médicament presque « sur mesure ».

L’année passée aura été marquée par de nombreuses autres « premières » thérapeutiques :

– premier médicament ciblé contre le syndrome de Cushing,

– première procédure diagnostique de la maladie d’Alzheimer,

– premiers antidiabétiques d’une nouvelle classe, premiers antibiotiques également d’une nouvelle classe,

– premier vaccin contre le méningocoque B pour les enfants à partir de l’âge de deux mois.

L’innovation thérapeutique a ainsi couvert 18 domaines, au premier rang desquels, comme les années précédentes, la cancérologie (et, pour une large part, l’oncohématologie) et les maladies rares qui concentrent 40 % de ces innovations.

Dans la mucoviscidose

Le premier médicament ciblé contre la mucoviscidose illustre ce nouveau modèle de recherche des industriels du médicament : « plus ouvert, plus collaboratif, et centré sur le patient et le mécanisme de la maladie ».

L’Ivacaftor, autorisé en janvier 2012, vise une mutation spécifique de la mucoviscidose, la mutation G551D, qui touche 5 % des malades dans le monde ; elle est responsable d’un dysfonctionnement de la protéine CFTR aboutissant à un défaut d’ouverture-fermeture du canal chlore. Le médicament a été testé chez des adultes et des enfants âgés de 6 à 11 ans porteurs de cette mutation, qui ont pu être identifiés grâce à une collaboration avec les associations de patients. Les essais montrent une amélioration significative de la fonction respiratoire dès le 15e jour du traitement, une prise de poids chez les enfants nettement supérieure à celle du groupe placebo et une moindre fréquence des infections respiratoires au cours de la première année de traitement.

Conférence de presse du Leem (Les entreprises du médicament) avec la participation de : Hervé Gisserot (Leem), Patrice Zagamé (Leem), Pierre-Henri Patin (Vertex pharmaceuticals, France), Jean Lafond (Vaincre la mucoviscidose) et Isabelle Thizon de Gaulle (Sanofi).

 Dr HÉLÈNE COLLIGNON

Source : lequotidiendumedecin.fr