L’innovation en cancérologie n’est pas seulement une promesse. Elle se traduit également dans les données colligées par l’Institut national du cancer (Inca). Sur la période 2012-2013, 30 indications thérapeutiques ont été accordées. Sur ce total, 19 nouveaux médicaments ont obtenu une première autorisation de mise sur le marché. Et neuf principes actifs ont bénéficié d’une extension d’AMM. Ces progrès sont principalement à mettre au crédit de l’essor des thérapies ciblées (21 sur un total de 30). Au sein de cette tendance se confirme un autre processus, la montée en puissance des thérapies orales avec des indications concernant 24 thérapies ciblées per os.
ASMR III
Le caractère innovant de ces nouveaux traitements est également reconnu par la Commission de transparence. Sur 14 évaluations, 6 ont obtenu une ASMR de niveau III. « Il s’agissait toujours d’une thérapie ciblée, à l’exception d’un avis qui concernait une hormonothérapie », note le rapport de l’Inca. Dans le même temps, la méthodologie des essais cliniques est en progrès année après année. Certes 17 essais sur 30 ont été menés avec un placebo ou sans comparateur. Mais il n’existait alors pas d’alternative thérapeutique disponible. Quels sont les critères retenus pour évaluer l’intérêt du traitement ? Le taux de réponse est le principal critère utilisé dans les essais non comparatifs. En cas d’étude menée versus placebo, les expérimentateurs retiennent plutôt la survie globale.
Plus de la moitié sont des thérapies ciblées
Les nouveaux traitement autorisés en 2012 ne concernent pas seulement des maladies de niches. Près de 15 000 patients sont susceptibles de se voir prescrire une de ces thérapies, notamment l’abiraterone (population cible de 7 200 patients dans le cancer de la prostate). Les thérapies ciblées sont davantage associées aux populations cibles les plus réduites. Le brentixumab vedotin peut ainsi être prescrit pour un nombre estimé de 55 patients en 2012. Mais leur poids dans l’arsenal thérapeutique pèse de plus en plus lourd. Entre 2004 et 2013, 55 % des nouveaux médicaments mis sur le marché sont des thérapies ciblées, soit 30 sur 54. Si l’on y ajoute les quatre thérapies ciblées qui ont obtenu leur AMM avant 2004, on recense 20 inhibiteurs de tyrosine kinase et apparentés et 14 anticorps monoclonaux.
En dépit de ces chiffres significatifs, ces nouvelles molécules bénéficient à un nombre limité de cancers. Trois disciplines ou organes sont surreprésentés, à savoir l’hématologie, l’appareil digestif et le sein. Y sont associés des biomarqueurs afin de sélectionner les patients susceptibles de se voir traités par ces nouveaux médicaments. Outre le cancer du sein suivi par les cancers colorectaux et pulmonaires, en 2012, la recherche a été élargie au mélanome (mutation V600 de BRAF) chez 4 600 patients et mise en évidence de la translocation d’ALK (14 000 dans le cancer bronchique).
Centres Clip
Dans cette course à l’innovation et alors que la France en cancérologie est encore un territoire attractif en matière d’essais cliniques, l’Inca a créé les centres labellisés de phase précoce (Clip). Seize centres sont ainsi soutenus (11 centres de lutte contre le cancer et 5 CHU) qui travaillent en réseau. Les thérapies ciblées représentent 65 % des médicaments évalués. Et leur part ne cesse de progresser au fil du temps. Le gain est évident pour les patients qui accèdent dans ce cadre à des médicaments innovants.
Programme AcSé
Un autre dispositif, le Programme d’accès sécurisé aux thérapies (AcSé) complète l’offre. Il propose aux patients en échec thérapeutique d’accéder à une thérapie ciblée sensible à une anomalie moléculaire de la tumeur. Les malades traités dans le public ou le privé son éligibles à ce nouveau type d’essais cliniques.
La France dans le champ de la cancérologie dispose de tous les outils pour conserver son rang au niveau mondial.
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