AFMTéléthon salue l’AMM conditionnelle attribuée pour le premier traitement efficace dans la myopathie de Duchenne

Publié le 26/05/2014
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Crédit photo : BSIP

Le Comité pour les produits médicaux à usage humain (CHMP) de l’agence européenne du médicament (EMA) vient de rendre un avis favorable pour une autorisation conditionnelle de mise sur le marché de l’ataluren (Translarna), une thérapeutique innovante dans la maladie de Duchenne. L’ataluren a le statut de médicament orphelin.

« C’est le premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant », se félicite l’AFMTéléthon. À travers cet avis de l’EMA, « c’est une technique de chirurgie du gène qui est validée : la translecture de codon "STOP" », poursuit l’association.

L’ataluren développé par PTC Therapeutics dans le traitement des patients atteints de maladies liées à une mutation génétique non-sens, une mutation ponctuelle d’un codon spécifiant un acide aminé sur l’ARNm en un codon stop (codon de terminaison), ce qui aboutit à l’arrêt prématuré dans le processus de transcription et à la synthèse d’une protéine non fonctionnelle. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, cette mutation entraîne l’absence de production de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire.

18 000 personnes concernées en Europe

Selon le laboratoire, l’ataluren interagit avec le ribosome, l’empêchant de lire le codon STOP (technique de translecture du codon STOP).

Jusqu’ici, il n’existait aucun traitement curatif de la maladie de Duchenne qui touche environ 18 000 personnes en Europe. Le CHMP a pris une décision favorable à ce nouveau traitement, contrairement à son avis défavorable de janvier 2014, après un réexamen des données cliniques fournies par PTC Therapeutics. « Le comité conclut que les données disponibles sont suffisantes pour recommander une autorisation conditionnelle de mise sur le marché », a indiqué le CHMP à l’issue de sa réunion du 19-22 mai. Les données devront être confirmées ultérieurement.

L’autorisation conditionnelle est un mécanisme qui permet un accès précoce à un médicament lorsqu’il n’existe pas de traitement dans le cas de maladies graves, avant même la confirmation des données. La décision finale devrait être prise dans les 3 mois.

Toutes les maladies liées au codon STOP

L’ataluren, traitement par voie orale, constitue en outre un espoir pour toutes les maladies génétiques liées à des mutations « STOP », comme la mucoviscidose. « Ces mutations concerneraient environ 10 % de la population touchée par une maladie génétique », souligne l’AFMTéléthon qui voit dans cette « avancée » la confirmation « du bien-fondé de la stratégie qu’elle développe depuis plus de 25 ans pour la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes ».

L’association « espère que les autorités françaises mettront tout en œuvre pour un accès des malades concernés à ce premier traitement ».

Dr Lydia Archimède

Source : lequotidiendumedecin.fr