L’innovation thérapeutique sous toutes ses formes

Le prix Galien France a été décerné, pour la médecine ambulatoire, à Hemangiol, solution orale pédiatrique de propranolol, développée pour le traitement de certains hémangiomes graves du nourrisson (Pierre Fabre).

Ce prix illustre l’importance de la collaboration entre universités et laboratoires pharmaceutiques puisque cette découverte a été effectuée par le Dr Christine Leauté-Labreze, dermatologue au CHU de Bordeaux, avec lequel Pierre Fabre collabore pour l’élaboration de la solution orale et le développement clinique. Une avancée importante puisque comme on le sait l’hémangiome touche 3 à 10 % des nourrissons et que 12 % d’entre eux nécessitent une prise en charge, le seul recours disponible étant auparavant une corticothérapie générale ce qui est loin d’être anodin.

Les maladies orphelines à l’honneur

Par ailleurs le Galien France a récompensé deux belles molécules destinées à des maladies très rares. La pemière Orphacol (acide cholique) des laboratoires CTRS destiné à des erreurs congénitales, rares mais très graves, de la synthèse d’acides biliaires primaires, concerne une trentaine de patients qui jusqu’à présent n’avaient que deux options : la greffe ou la mort. La seconde, Ilaris (canakinumab) des laboratoires Novartis, monoclonal qui bloque l’IL-1ß a démontré son efficacité dans plusieurs maladies rares : syndromes périodiques liés à la cryopyrine (CAPS), arthrite juvénile idiopathique systémique, arthrite goutteuse.

Le Galien international

Le Galien international a également privilégié les maladies rares puisque le grand gagnant est Kalydeco (ivacaftor) du laboratoire californien Vertex. Kalydeco cible plusieurs mutations du gène CFTR qui est en cause dans la mucoviscidose. Ce premier traitement étiologique n’aide que 10 à 15 % des malades et d’autres produits devront suivre, mais pour ces patients le progrès est considérable.

Kalydeco devance Victrelis (boceprevir) des laboratoires MSD, utilisé dans l’hépatite C, génotype 1 (en association avec interferon et ribavirine) et Incivo (telaprevir) des laboratoires Janssen, dans la même indication. Enfin, un prix pour les dispositifs médicaux a été attribué à une initiative très intéressante de télémédecine et d’esanté, destinée aux patients souffrant de troubles auditifs : le National Network of Teleaudiology qui mobilise 20 centres polonais et 1 centre ukrainien.