Une thérapie génique dans la progeria, chez l’animal
Brève

Une thérapie génique dans la progeria, chez l’animal

28.10.2011

Un essai de thérapie génique mené sur un modèle murin de progeria a permis de prolonger la vie des souris d’environ 50 %. Les animaux dont la vie était extrêmement raccourcie en raison de l’affection (passant de 2 ans à 103 jours, en moyenne) ont survécu 155 jours, en moyenne, avec un maximum à 190.

Chez l’humain, cette maladie génétique rare entraîne un vieillissement très accéléré avec un décès précoce. En 2003, l’équipe INSERM de Nicolas Lévy (Marseille) avait identifié le gène responsable. Il entraîne l’accumulation de progérine, une protéine toxique, dans le noyau et le cytoplasme des cellules.

En collaboration avec l’équipe espagnole d’Annachiara De Sandre-Giovannoli (Oviedo), les Français ont d’abord réussi à créer le modèle murin de la maladie. Ils viennent de réaliser une thérapie génique ciblée sur la mutation responsable de l’affection. Il s’agit de l’introduction d’un oligonucléotide antisens synthétique. Il est destiné soit à bloquer l’expression du gène muté, soit à faciliter la production d’une protéine fonctionnelle (ce qui est le cas ici).

L’espoir des chercheurs est, bien sûr, d’envisager le passage à un essai en clinique humaine.

« Science Translational Medicine », octobre 2011.

 Dr G. B.
Source : Lequotidiendumedecin.fr

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Dans la Manche, un maire fait face au désarroi des habitants privés de généralistes

manche

« Nous sommes dans une situation plus que tendue ». Jean-Pierre Lhonneur, maire de Carentan-les-Marais (Manche) depuis 2008, est quelque peu... 1

Poses de prothèses en chirurgie ambulatoire : l'AP-HP marque des points

hanche prothese

L'Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) annonce la réalisation de deux poses de prothèse (totale de hanche et unicompartimentale... Commenter

Éléments en faveur d'une maladie de Lyme chronique, d'après des travaux chez le singe

lyme

Alors qu'en France un protocole de diagnostic et de soins est en cours de rédaction à la Haute Autorité de santé (HAS), les controverses... Commenter

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter