Essai de thérapie génique du Wiskott-Aldrich autorisé à Boston
Brève

Essai de thérapie génique du Wiskott-Aldrich autorisé à Boston

22.07.2011

Un essai clinique de thérapie génique dans un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich, a obtenu le feu vert de la FDA aux États-Unis. Généthon, qui a réalisé les essais pré-cliniques, fournira les lots de vecteur-médicament. Cet essai, qui devrait avoir lieu à Boston, fait suite à ceux mis en œuvre à Paris et à Londres.

Au total 5 enfants devraient être enrôlés sur chacun des trois sites, soit 15 au total. À Paris et à Londres des traitements ont déjà commencé. Tous les participants devraient être traités d’ici à 2013-2014.

La thérapie génique consiste en l’utilisation d’un vecteur lentiviral issu du VIH transférant le gène sain WAS dans des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues.

Deux enfants sont considérés comme guéris de l’affection, en Allemagne, grâce à une thérapie génique réalisée voici plus de 3 ans (le « Quotidien » du 15 novembre 2010).

Le syndrome de Wiskott-Aldrich se traduit par des hémorragies liées à un faible taux de plaquettes et associant des infections graves. Outre la présence d’un eczéma, ces patients risquent de déclarer des affections auto-immunes et des cancers de type lymphome.

 Dr G. B.
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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