Cancers pédiatriques rares de mauvais pronostics - Deux premières thérapies ciblées enfin en oncopédiatrie !

Cancers pédiatriques rares de mauvais pronosticsDeux premières thérapies ciblées enfin en oncopédiatrie !

Dr Sylvie Le Gac
| 11.06.2019
À l'ASCO, pour la première année, les résultats de deux études évaluant les deux premières thérapies ciblées chez des enfants et adolescents avec des tumeurs solides rares de mauvais pronostics, réfractaires ou récidivantes, en impasse thérapeutique, ont été présentés. Ces tumeurs étaient porteuses d'un réarrangement génomique rare : le gène de fusion NTKR, présent dans 0,3 % de l'ensemble des cancers.
  • cancer enfants

La première étude de phase 1/1B (abstract 10009), non ouverte en Europe, a eu pour objectif d'évaluer la réponse thérapeutique de l'entrectinib, inhibiteur oral de gènes de fusion NTKR (neutrophin tropmyosine kinase receptor), ROS1 et ALK.

L'entrectinib, une réponse rapide et prolongée

Cet essai a inclus 29 enfants et jeunes adultes âgés de 4,9 mois à 20 ans. Ces jeunes patients présentaient des tumeurs solides cérébrales ou extracérébrales réfractaires ou...

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