Amylose héréditaire à transthyrétine - Le patisiran, premier agent thérapeutique capable de reverser la maladie

Amylose héréditaire à transthyrétineLe patisiran, premier agent thérapeutique capable de reverser la maladie

Stéphany Mocquery
| 11.01.2018
Le patisiran, agent thérapeutique ARN interférent expérimental, permet d'obtenir une amélioration de la neuropathie voire une régression de la maladie chez les patients souffrant d'amylose héréditaire à transthyrétine.

Maladie autosomique dominante provoquée par une mutation du gène de la transthyrétine (TTR), l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) est une pathologie multisystémique, évolutive et débilitante pouvant engager le pronostic vital dans un délai de 2 à 15 ans. Elle touche environ 50 000 personnes à travers le monde.

La prise en charge actuelle de l'hATTR repose sur le traitement des symptômes et les thérapies ciblées : transplantation hépatique sous...

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