Maladie de Crigler-Najjar - Un pas décisif vers une thérapie génique

Maladie de Crigler-NajjarUn pas décisif vers une thérapie génique

Damien Coulomb
| 12.09.2016
Des chercheurs du Généthon sont parvenus à corriger de façon prolongée, chez la souris, le déficit en DP glucuronosyltransferase 1A1 caractéristique de la maladie de Crigler-Najjar. L'équipe Immunologie et thérapie génique des maladies du foie du Généthon vient de publier ses résultats dans la revue « Molécular Therapy Methods and Clinical Development ».
  • Crigler-Najjar

En l'absence de DP glucuronosyltransferase 1A1, qui permet la conversion de la bilirubine en bilirubine conjuguée susceptible d'être excrété dans la bile, les patients atteints par la maladie de Crigler-Najjar sont victimes d'une accumulation de bilirubine.

En plus du teint jaune caractéristique de cette pathologie, les malades peuvent être amenés à connaître d'importants dommages neurologiques aux conséquences potentiellement fatales. Le patient risque de subir...

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