Médecine personnalisée pour la mucoviscidose - Des « mini-intestins » pour sélectionner les répondeurs aux thérapies ciblées

Médecine personnalisée pour la mucoviscidoseDes « mini-intestins » pour sélectionner les répondeurs aux thérapies ciblées

Dr Véronique Nguyen
| 23.06.2016
Deux thérapies ciblant la mucoviscidose sont disponibles pour la moitié des patients (10 mutations). Une équipe néerlandaise montre qu’un test fonctionnel, réalisé sur des organoïdes créés in vitro à partir de cellules rectales des patients, permet d’identifier d’autres répondeurs indépendamment de leur mutation.
  • mucoviscidose

La mucoviscidose, une maladie génétique transmise par les deux parents, est due à des mutations du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) réduisant la fonction de la protéine CFTR. Cette protéine fonctionne comme un canal permettant le transport de chlore (et d’eau) à travers la membrane des cellules tapissant diverses muqueuses (respiratoires, digestives…).


Près de 2 000 mutations ont été identifiées. Celles responsables des formes graves sont classées...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté : 1 an au journal Le Quotidien du Médecin
  • un accès illimité à l’actualité en continu sur le site ;
  • le journal en version numérique ;
  • les newsletters et les alertes personnalisées ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • lignes d’annonces gratuites (selon abonnement)

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Dans la Manche, un maire fait face au désarroi des habitants privés de généralistes

manche

« Nous sommes dans une situation plus que tendue ». Jean-Pierre Lhonneur, maire de Carentan-les-Marais (Manche) depuis 2008, est quelque peu... 9

Poses de prothèses en chirurgie ambulatoire : l'AP-HP marque des points

hanche prothese

L'Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) annonce la réalisation de deux poses de prothèse (totale de hanche et unicompartimentale... 7

Éléments en faveur d'une maladie de Lyme chronique, d'après des travaux chez le singe

lyme

Alors qu'en France un protocole de diagnostic et de soins est en cours de rédaction à la Haute Autorité de santé (HAS), les controverses... 2

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter