Dans la neuropathie optique héréditaire de Leber - Les espoirs de la thérapie génique

Dans la neuropathie optique héréditaire de LeberLes espoirs de la thérapie génique

Christine Fallet
| 20.06.2016
Des données encourageantes viennent d'être obtenues avec le GS010 de Gensight Biologics, chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Une étude de phase III est en cours : une première mondiale dans cette pathologie entraînant la cécité.
  • neuropathie optique

La Neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie génétique rare de transmission maternelle provoquant une perte irréversible, brutale et sévère de la vision jusqu'à la cécité totale chez des adolescents et jeunes adultes (80 % d'hommes).

« Sa prévalence est de 1/31 000 et elle serait responsable de cécité chez environ 1 400 à 1 500 personnes par an aux États-Unis et en Europe », a expliqué le Dr Catherine Vignal (Fondation ophtalmologique...

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