Italie : pas de traitement compassionnel pour la petite Vittoria, atteinte d’amyotrophie spinale proximale

Italie : pas de traitement compassionnel pour la petite Vittoria, atteinte d’amyotrophie spinale proximale

15.09.2015

À vingt et un mois, la petite Vittoria de Biase est atteinte d’une amyotrophie spinale proximale (ou SMA) de type I, la forme la plus sévère de la maladie. Son pronostic vital est engagé à court terme. Au printemps dernier, ses parents et l’équipe médicale ont tenté de l’inscrire dans un essai thérapeutique, l’ISIS SMNRx, réalisé aux États-Unis par le groupe pharmaceutique Isis Pharmaceuticals. Le produit testé, actuellement en phase 3 de développement, a donné de bons résultats chez des enfants de moins de sept mois.

En mai dernier, le laboratoire californien avait été contacté par le ministère de la santé italien et l’Aifa, l’agence italienne du médicament, qui lui demandaient d’inscrire la Vittoria dans le protocole de l’ISIS SMNRx. Cette demande vient d’être rejetée, la fillette étant trop âgée.

Une décision compréhensible

« L’utilisation de ce produit chez un enfant qui ne correspond pas aux critères de l’étude en raison de son âge, pourrait compromettre les données statistiques », a expliqué le producteur californien. Pour le Pr Domenico Bosco, responsable du département de neurologie de l’Hôpital San Giovanni di Dio, de Crotone (Calabre), cette décision est compréhensible d’un point de vue scientifique.

« Je ne connais pas le dossier de la fillette. D’un point de vue purement scientifique, il faut savoir que cette molécule n’a pas été testée sur des enfants de plus de sept mois. Nous n’avons donc aucune donnée pouvant démontrer que ce traitement fonctionne sur un enfant plus âgé », explique le Pr Bosco.

Ce dernier ajoute qu’il est par conséquent impossible d’évaluer les éventuels bénéfices, comme les risques, sur un enfant de l’âge de la petite Vittoria. « Je comprends parfaitement la position des parents qui veulent tout essayer. Mais le laboratoire a tenu compte des résultats des études en cours », conclut le neurologue.

Aucune légitimité juridique

En mai dernier, l’avocat de la famille De Biasi avait saisi le tribunal de Naples pour obtenir le droit d’inclure Vittoria dans l’essai thérapeutique sur la base d’un décret ministériel approuvé en 2003. Ce dispositif autorise un magistrat, en l’absence d’une alternative thérapeutique valable, à ordonner l’insertion d’un patient dans un protocole au stade expérimental.

Mais la molécule ISIS SMNRx, brevetée par deux laboratoires californiens, n’est pas encore commercialisée, ni en Italie, ni aux États-Unis. Cette décision adoptée par le parquet napolitain « pour un traitement à titre compassionnel » n’a donc aucun impact sur le plan juridique.

De notre correspondante en Italie, Ariel F. Dumont
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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