Premier (petit) succès d’un essai de thérapie génique dans la mucoviscidose

Premier (petit) succès d’un essai de thérapie génique dans la mucoviscidose

03.07.2015

Une équipe britannique conclut pour la première fois aux bénéfices d’une thérapie génique dans la mucoviscidose. Certes, les effets sont modestes mais significatifs, ce qui encourage les chercheurs à poursuivre dans cette voie. Il est question dans cet essai de phase 2b publié dans le « Lancet Respiratory » d’une thérapie génique non virale, délivrée par nébulisation une fois par mois. « Même si l’effet était imprévisible, avec certains patients répondant mieux que d’autres, les résultats sont encourageants », estime le Pr Eric Alton du National Heart et de l’Imperial College London et auteur senior de l’étude.

Différents types de vecteurs ont déjà été testés pour administrer le gène CFTR sans succès. Les vecteurs viraux – adénovirus, virus associés aux adénovirus et rétrovirus – en particulier, n’ont pas été probants en raison d’une transduction inefficace. C’est pourquoi le consortium de recherche sur la thérapie génique dans la mucoviscidose britannique s’est intéressé aux vecteurs non viraux, ici un complexe gène-liposome. La formulation de la thérapie génique se nomme pGM169/GL67A.

Une réponse inconstante

Les 140 sujets âgés de ≥12 ans, recrutés à partir de 18 centres au Royaume-Uni, ont été randomisés dans le groupe thérapie génique (n=78) ou dans le groupe nébulisation témoin recevant, lui, une solution saline (n=62). Le traitement a été administré pendant 12 mois puis évalué sur la moyenne des 2 valeurs mesurées à 2 et 4 semaines post traitement. Les chercheurs ont constaté une amélioration du volume expiratoire forcé (VEF) de 3,7 % mais aussi une stabilisation de la fonction pulmonaire. Chez la moitié des patients ayant la plus mauvaise fonction pulmonaire au début de l’étude, l’effet sur le VEF était doublé, avec une amélioration de 6,4 %. La tolérance était bonne avec autant d’effets secondaires dans les 2 groupes.

Des améliorations de formulation sont nécessaires en termes « d’efficacité et de fiabilité de la réponse avant que la thérapie génique soit appliquée en clinique », concluent les auteurs. Selon le Pr Stephen Hyde de l’université d’Oxford et co-auteur : « La stabilisation de la maladie pulmonaire est un but qui vaut le coup en soi. Nous poursuivons activement plus de recherches de thérapie génique non-virale à différentes doses et associations à d’autres traitements, et de vecteurs plus efficaces ».

The Lancet Respiratory, publié en ligne le 2 juillet 2015
Dr I.D.
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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