Myopathie de Duchenne - La production d’une dystrophine fonctionnelle chez le chien relance l’espoir de la thérapie génique

Myopathie de Duchenne La production d’une dystrophine fonctionnelle chez le chien relance l’espoir de la thérapie génique

11.11.2014

Les chercheurs nantais viennent de faire un pas important vers les premiers essais cliniques d’une thérapie génique de la myopathie du Duchenne. Leur tentative chez le chien a donné de très bons résultats publiés dans « Molecular Therapy ».

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Une seule injection locorégionale a suffi à rétablir la production d’une dystrophine fonctionnelle chez des chiens GRMD (Golden Retriever Muscular Dystrophy). Le contenu de la seringue ? Un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) comprenant un transgène capable de corriger la mutation du gène DMD situé sur le chromosome X qui, chez le chien GRMD comme chez l’homme, est à l’origine de la myopathie de Duchenne. Une mutation du gè...

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