Espoir dans l’ataxie de Friedreich - Une thérapie génique efficace chez l’animal

Espoir dans l’ataxie de FriedreichUne thérapie génique efficace chez l’animal

07.04.2014

Deux équipes de l’INSERM viennent de démontrer chez la souris l’efficacité d’une thérapie génique qui permet de traiter complètement et rapidement l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich.

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Dépourvue pour l’heure de traitement efficace, l’ataxie de Friedreich concerne une naissance sur 50 000 en France. Cette pathologie héréditaire rare associe une atteinte neurodégénérative progressive touchant le cervelet et les voies sensitives profondes, un risque accru de diabète et une cardiomyopathie principalement asymptomatique. Cette dernière entraîne des complications cardiaques et respiratoires qui engagent le...

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