Maladies rares - L’ivacaftor dans la mucoviscidose

Maladies raresL’ivacaftor dans la mucoviscidose

06.06.2013
Commercialisé sous le nom de Kalydeco par Vertex Pharmaceuticals France, l’ivafactor donne un signl fort d’espoir aux patients atteints de mucoviscidose. C’est le premier traitement ciblant le dysfonctionnement de la protéine CFTR.

Certes, la mutation F508 du gène CFTR, la plus fréquente dans la mucoviscidose, n’est pas concernée. Mais, si les bénéfices de l’ivacaftor ne sont constatés que chez les sujets porteurs de la mutation G551D, le médicament marque une étape clef dans cette maladie chronique. Pour la première fois, un traitement cible le dysfonctionnement de la protéine mutée CFTR. La molécule commercialisée...

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