Chez les porteurs de mutation G551D - L’ivacaftor autorisé dans la mucoviscidose

Chez les porteurs de mutation G551DL’ivacaftor autorisé dans la mucoviscidose

13.12.2012

L’IVACAFTOR a reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe chez les patients âgés de plus de 6 ans, atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation G551D. Cette molécule, qui potentialise la fonction de la protéine CFTR, n’agit que chez les 5 % de sujets ayant cette mutation, mais elle ouvre la voie des thérapies ciblées pour d’autres formes de la maladie.

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