« Enfants vieillards » : un anticancéreux ralentit la gravissime dénutrition

« Enfants vieillards » : un anticancéreux ralentit la gravissime dénutrition

26.09.2012

Le lonafarnib, un inhibiteur de la farnesyltransférase, pourrait offrir un nouvel espoir dans le traitement de la Progeria de Hutchinson-Gilford (ou maladie des enfants vieillards) caractérisée par un vieillissement prématuré de début postnatal.

La plupart des observations sont sporadiques, dues à une mutation de novo tronquante dominante et récurrente du gène LMNA qui code pour la lamine A. Les patients décèdent précocement dans un contexte d’athérosclérose, de maladie cérébrovasculaire ou de dénutrition.

Le lonafarnib qui est essentiellement à l’étude dans le traitement des cancers solides et des leucémies permet de bloquer la farnésylation de la protéine tronquée, la progérine.

26 enfants de 7 ans traités pendant 2 ans

Dans cet essai de phase II, les chercheurs ont inclus 26 enfants âgés de 7 ans en moyenne et dont les données pondérales étaient renseignées depuis au moins un an (10,4 kg en moyenne à l’inclusion) par le lonafarnib deux fois par jour à la dose de 115 mg/m2 pendant deux années, pouvant être augmenté jusqu’à 150 mg/m2 en fonction de la tolérance. Le critère principal de l’essai était une variation d’au moins 50 % de la prise de poids avant traitement.

Amélioration des paramètres vasculaires et osseux

Parmi ces enfants, 9 ont eu une prise de poids supérieure ou égale à 50 %, 10 sont restés stables et 6 une perte de poids supérieure ou égale à 50 %. La distensibilité artérielle, critère secondaire de l’essai, évaluée par la vitesse de l’onde de pouls, a augmenté (médiane 35 %, p = 0,0001) en périphérie et l’échodensité carotidienne s’est améliorée.

La densité minérale osseuse a augmenté de plus de 3 % sur un ou plusieurs sites osseux chez 76 % des enfants. Le traitement à l’essai a également amélioré l’audition de façon significative (p = 0,002) pour 18 d’entre eux.

S’agissant d’un anticancéreux, les effets secondaires ne sont pas neutres : diarrhées, vomissement, nausées ont été observés chez la plupart des enfants mais se sont améliorés au fil du temps pour tous les sujets.

Proc Natl Acad Sci USA, 24 septembre 2012, doi/10.1073/pnas120259109.

 Dr ANNE TEYSSÉDOU-MAIRÉ
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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