Hémophilie B : succès d’une thérapie génique chez six patients

Hémophilie B : succès d’une thérapie génique chez six patients

12.12.2011
Six patients atteints d’hémophilie B sévère ont pu être traités avec un succès prolongé par une thérapie génique injectée par voie intraveineuse. Cet essai, conduit avec un vecteur adénovirus-associé de sérotype 8 (AAV8) exprimant le facteur IX, est le premier à obtenir une expression prolongée (plus de six mois) d’une protéine sanguine à des taux thérapeutiques.
  • 1323697713309710_IMG_74147_HR.jpg

Un précédent essai de phase I/II de thérapie génique pour l’hémophilie B, utilisant un vecteur adénovirus-associé de sérotype 2 (AAV2), n’avait montré qu’une expression brève du facteur IX. L’efficacité était limitée par une réponse immune de l’hôte contre les hépatocytes transfectés.

Nathwani (University College of London) et coll. ont utilis...

Pour lire la suite, inscrivez-vous gratuitement

Pas encore inscrit ?

Inscrivez-vous et profitez pleinement des avantages offerts :
  • l’actualité réservée aux professionnels de santé ;
  • les newsletters pour rester informé de l’actualité ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • la possibilité de créer vos alertes personnalisées

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Dans la Manche, un maire fait face au désarroi des habitants privés de généralistes

manche

« Nous sommes dans une situation plus que tendue ». Jean-Pierre Lhonneur, maire de Carentan-les-Marais (Manche) depuis 2008, est quelque peu... 8

Poses de prothèses en chirurgie ambulatoire : l'AP-HP marque des points

hanche prothese

L'Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) annonce la réalisation de deux poses de prothèse (totale de hanche et unicompartimentale... 6

Éléments en faveur d'une maladie de Lyme chronique, d'après des travaux chez le singe

lyme

Alors qu'en France un protocole de diagnostic et de soins est en cours de rédaction à la Haute Autorité de santé (HAS), les controverses... 2

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter