Un progrès pour les patients G551D - Mucoviscidose : l’ivacaftor améliore 4 % des malades

Un progrès pour les patients G551DMucoviscidose : l’ivacaftor améliore 4 % des malades

03.11.2011
Marquant une étape majeure, une étude clinique de phase 3 apporte la première preuve que la molécule potentialisatrice ivacaftor (VX770, Vertex), destinée à stimuler la fonction canal du CFTR, entraîne une amélioration prolongée de la fonction pulmonaire chez les patients porteurs d’au moins une mutation G551D et âgés de plus de 12 ans. Bien toléré, l’ivacaftor améliore aussi le risque de crises pulmonaires et les symptômes respiratoires, le poids, et la concentration de chlore dans la sueur.
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« CES RÉSULTATS représentent un jalon important dans le développement des traitements destinés à améliorer la fonction de la protéine CFTR de façon à traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, notent les chercheurs, et commencent à satisfaire les espoirs suscités par la découverte du gène CFTR en 1989. »

La mucoviscidose, la plus fré...

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