L’AAV8 dix fois plus efficace que l’AAV2 - Un vecteur pour la thérapie génique des photorécepteurs rétiniens

L’AAV8 dix fois plus efficace que l’AAV2Un vecteur pour la thérapie génique des photorécepteurs rétiniens

27.06.2011
Une étude chez le singe vient d’identifier un vecteur prometteur pour les futurs essais de thérapie génique visant à corriger des affections héréditaires rétiniennes liées à une dégénérescence des photorécepteurs. Ce nouveau virus adéno-associé de seconde génération appelé AAV8 (AAV de sérotype 8) est capable, à dose modérée, de cibler efficacement aussi bien l’épithélium pigmentaire rétinien que les photorécepteurs.

DE NOTRE CORRESPONDANTE

L’ŒIL EST un organe cible quasi idéal pour la thérapie génique, car il est facilement accessible, compartimenté et privilégié sur le plan immunologique.

De récents essais cliniques de phases I et II ont montré qu’une thérapie génique délivrée par un virus adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) peut corriger une cé...

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