Un succès français - Thérapie génique dans une forme de bêta-thalassémie

Un succès françaisThérapie génique dans une forme de bêta-thalassémie

17.12.2010

UN JEUNE HOMME atteint d’une forme intermédiaire de bêta-thalassémie a été traité par thérapie génique utilisant un vecteur viral dérivé du VIH. Près de trois ans après le transfert de gène, il n’a plus besoin de transfusions sanguines, dont il était dépendant depuis l’enfance. Un tiers de son hémoglobine contient la bêta-globine codée par le gène.

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