À l’essai dans la mucoviscidose - Un agent potentialisateur donne de bons résultats cliniques

À l’essai dans la mucoviscidoseUn agent potentialisateur donne de bons résultats cliniques

18.11.2010
Une étude pilote dans la mucoviscidose d’un agent potentiateur, visant à améliorer la fonction de la protéine CFTR mutée, donne des résultats intéressants : amélioration du transport des chlorures, de la fonction respiratoire et des symptômes. Et le profil de tolérance est suffisamment bon pour envisager la poursuite de l’évaluation en clinique.
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LA MUCOVISCIDOSE est causée par une mutation portant sur le gène CFTR (transmembrane conductance regulator). La protéine défectueuse perturbe le transport des ions chlorures au niveau des épithéliums glandulaire, causant des dommages pulmonaires importants, mais aussi au niveau d’autres organes (pancréas, foie…). La mutation la plus fréquente, G551D-CFTR (substitution de glycine par l’acide aspartique sur l’acide aminé...

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