Une étude pivot avec l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale

Une étude pivot avec l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale

15.10.2010
La société Trophos annonce le lancement d’une étude pivot d’efficacité de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale. Les résultats sont attendus pour 2013.

L’AMYOTROPHIE SPINALE, qui touche environ 1 nouveau-né sur 6 000, est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les motoneurones des muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition et tout geste mobilisant les muscles striés, rappelle un communiqué conjoint de Trophos et de l’Association française contre les myopathies (AFM). Le lancement de cette étude est le fruit dune collaboration entre Trophos et l’AFM. Rappelons que, grâce aux dons du Téléthon, l’AFM soutient 36 essais cliniques dans 30 maladies.

L’olesoxime est issu de la nouvelle classe de molécules brevetées d’oximes du cholestérol, modulateurs du pore de la mitochondrie.

« Les études précliniques, est-il expliqué dans le communiqué, ont montré que l’olesoxime favorise la fonction et la survie des neurones et d’autres types de cellules placées en condition de stress pathologique de par leurs interactions sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie. » Elles ont aussi montré une activité de l’olesoxime dans un modèle de l’amyotrophie spinale.

L’olesoxime a déjà terminé avec succès un essai clinique de phase Ib chez des patients atteints d’amyotrophie spinale. Il est apparu très bien toléré et présente un excellent profil de sécurité. Une dose orale unique quotidienne permet d’atteindre le niveau d’exposition requis pour l’efficacité dans les modèles précliniques.

L’étude, qui va durer 24 mois, sera réalisée en groupes parallèles, randomisés, en double aveugle versus placebo chez des enfants de 3 ans et plus, atteints d’amyotrophie spinale infantile, non ambulatoires. Environ 160 patients seront recrutés en France, en Italie, en Allemagne, en Angleterre, en Belgique, aux Pays-Bas et en Pologne.

Cette molécule fait déjà l’objet d’une étude pivot d’efficacité dans une autre maladie rare du motoneurone, la SLA (sclérose latérale amyotrophique) ; 512 patients ont été recrutés dans ce travail dont on attend les résultats pour le quatrième trimestre 2011.

Quotimed.com, le 15/10/2010

 Dr EMMANUEL DE VIEL
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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