Un cas de bêta-thalassémie traité en France - Succès d’une thérapie génique

Un cas de bêta-thalassémie traité en FranceSuccès d’une thérapie génique

16.09.2010
Un jeune adulte atteint d’une forme intermédiaire de bêta-thalassémie a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un vecteur viral dérivé du VIH. À trois ans, il est délivré des transfusions sanguines. Les résultats, obtenus par des équipes françaises en collaboration avec la société Bluebird, sont publiés dans Nature.

LES HÉMOGLOBINOPATHIES bêta sont les maladies à transmission génétique les plus fréquentes dans le monde. C’est la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique de cette fréquence. « La thérapie génique de la bêta thalassémie est particulièrement difficile à mettre en œuvre étant donn...

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