Sur 9 enfants traités pour un SCID6X1 en France - 7 succès de la thérapie génique à 10 ans

Sur 9 enfants traités pour un SCID6X1 en France7 succès de la thérapie génique à 10 ans

22.07.2010
Les résultats à 10 ans des neuf thérapies géniques réalisées à Paris pour un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (SCID-X1) sont publiés aujourd’hui. Parmi les 8 enfants survivants, sept mènent une vie sensiblement normale, l’immunodéficience a été corrigée. Revers de la médaille le traitement a occasionné quatre cas de leucémie aiguë, dont une mortelle.
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AU BOUT de quelque 10 années de suivi, la thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, le SCID-X1, confirme ses bons résultats du début. Ce traitement avait été tenté en France, pour la première fois, par les équipes des Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, à l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris). Les jeunes patients âg...

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